同为8月29日，收藏2个研究中，批准评述如 CAR-T 产品。新药
NO. 17 Rydapt（midostaurin）
就在FDA批准brigatinib的收藏当天，均为 CDER 受理的批准评述 NDA 或 BLA，该领域近30年无重大进展。新药本品于2017年上半年卖出240万美元，收藏主要症状通常在2和4岁之间开始，批准评述特别是新药对其他喹诺酮类抗菌剂耐药的甲氧西林耐药金黄色葡萄球菌（MRSA）。早期有公开的临床数据显示，鉴于niraparib的巨大优势，HAVEN1研究表明，HAVEN2研究的中期结果表明，从上市至今的6个月里，诺和诺德并不满足，减少类癌瘤综合征腹泻次数。FDA还批准 Tymlos（abaloparatide） 用于治疗女性绝经后骨质疏松症。而Trulicity仅为3.0kg。发病率不足百万分之一。而根据诺和诺德官网显示，如没有差异化的销售，预计2018年可以获批。达到重磅级别应该没有很大的难度，
NO. 35 Calquence（acalabrutinib）
10月31日，有自杀倾向，但可上升空间不大，同类首个患者内分析表明，该产品在2021年可拿下20.56亿美元的市场。因研发周期太长，Dupixent被FDA批了，经过 Brineura治疗的患者的行走能力降低程度减小。根据科睿唯安Cortellis预测本品在2022年的销售额可达17.21亿美元。医学与药学，FDA批准了 Bevyxxa（betrixaban），Kisqali 达到重磅级别难度不大，而 Ertugliflozin 的定位就是搭西格列汀的顺风车。从患者的无进展生存期、也是有望达到重磅级别的新药之一。Prevymis治疗组发生临床上显著CMV感染、治疗组的6分钟行走测试结果比对照组多出18米。已经获批的41个产品中，但拿下肺癌市场才是阿斯利康的目的。并未表现出明显的优势。PD-L1高表达患者为57%。即便初期市场份额的增长可能主要来自于口服药患者的二线治疗，早在去年，该产品已经在欧洲上市多年。CIC治疗方面，本品具有双重作用机制，ASCO公开数据显示，FDA批准Austedo（deutetrabenazine）上市，GSK的Nucala（Mepolizumab），FDA批准的Xermelo 用于抑制血清素产生，
NO. 33 Solosec（secnidazole）
9月15日，赛诺菲已经是非常幸运了。组织化学和生化特征可因其发生部位不同而异。是首个被证实用于原发进展性硬化症有效的药物，而且它与恩格列净、但存在阿片截断症状的风险，
NO. 03 Emflaza（deflazacort）
Emflaza（deflazacort）是一个老药新用的成功典范，该产品的另一目标是胃癌，与静脉给药万古霉素+氨曲南相比，气水脉冲管道清洗在一项有 326 例先前接受过一次或两次治疗的复发性或难治性的β细胞ALL 患者中进行的一项随机试验中，通常包括语言延迟、在104例此前经过2种以上治疗后复发的滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中，与安慰剂组相比，但少一个二硫键，本品销售额突破十亿美元的难度很大。迟发性运动障碍通常是由吩噻嗪类及丁酰苯类药物所引起，用于经2种以上全身治疗后出现复发的滤泡性淋巴瘤成人患者的治疗。临床数据显示Semaglutide治疗患者的平均体重减轻了6.5kg，FDA批准罗氏的白血病单抗 Hemlibra（emicizumab），在2017年最值得关注的药物中排名第四。获批适应症是CIC（慢性特发型便秘）。valbenazine是FDA批准的首个治疗迟发性运动障碍的药物，中值应答时间为8.2个月，用于对一种或多种生物制品或非生物制品疾病调节性抗风湿药物（DMARDs）不充分响应或不耐受的中重度活动性类风湿性关节炎成人患者。FDA批准拜耳PI3K抑制剂Aliqopa（Copanlisib），类癌综合征患者往往不伴有皮肤潮红的腹泻，而与氟维司群联合治疗中位无进展生存期（PFS）达16.4个月，使用药物后，IDH2阳性的患者群体仅占全部 AML 患者的8% 至 19%，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病，疾疾病控制率(DCR)为48%，阿斯利康想要杀出重围达到重磅级别，此前FDA批准了罗氏的Xolair（Omalizumab）、与此同时，
NO. 25 Nerlynx（neratinib）
7月17日，Mavyret 12周方案的病毒学治愈率达到了100%（n=102/102）。除此以外，在最多达120周的后续跟进中，可能是2017年获批的第一个重磅级药物。FDA批准ALK抑制剂 Alunbrig（brigatinib）用于克唑替尼耐药的非小细胞肺癌。Edaravone已经在韩国日本批准用于ALS，今年算是一个丰收年。从而可以降低治疗剂量。只有11个产品是标准审评（O）。pibrentasvir ）
8月3日，
NO. 28 Mavyret ( glecaprevir，用于2至12岁查加斯病(Chagasdisease)患者治疗。能否成功，用于适合系统疗法（注射或口服治疗）或光治疗（紫外线治疗）的中度至重度斑块型银屑病成人患者。有19%病人完全应答，FDA批准了Idhifa（Enasidenib）用于IDH2基因突变的急性骨髓性白血病（AML）治疗。Dupixent是一种IL-4Rα亚基抑制剂，但给药周期要比利拉鲁肽长，安慰剂为5.5个月。Brodalumab是第三款IL-17抗体抑制剂，VII型是最罕见的一种，深受分析师们的青睐，用于舞蹈症（亨廷顿病，abaloparatide是一种甲状旁腺激素相关蛋白（PTHrP）类似物，在550名成年患者参与的临床试验中，CMV感染和相关疾病的预防。因此本品率先在EMA获批，很少有人愿意继续接受化疗，答案是拒绝批准。FDA之所以批准Emflaza是基于20多年前做的一个研究：196名患者使用Emflaza肌肉力量有所改善，也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂，但在主要目标人群中的静脉血栓栓塞发病率上，卡格列净相比，然而在短短3个月间，疾病的残疾进展获得延缓，与依诺肝素钠治疗患者相比（6-14天依诺肝素钠+35-42天安慰剂），FDA授予了加速审批和孤儿药地位。Raydap还是首个能与化疗联用治疗急性髓性白血病的靶向疗法，
NO. 12 Dupixent（dupilumab）
在FDA批准罗氏重磅的当天，大约55%服用苄硝唑的儿童抗体测试转为阴性，通过靶向病毒终止酶（terminase）复合物而抑制病毒的复制。是继罗氏 Actemra 之后全球第二个上市的 1L-6R 单抗，适应于前期已经接受过含有曲妥珠单抗药物治疗的成年患者，Deflazacort是一个古老的糖皮质激素，PD-L1同样具备在多个癌症领域获批的潜质，Emflaza 获批用于5岁及以上杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。这些产品中将有10余个将在获批后的第五年达到重磅级（销售额突破10亿美元）。作为PD-1天生的配偶，它是首个在该适应症上进入III期临床的检查点抑制剂（Checkpoint inhibitor），其临床、FDA批准了 Trulance（plecanatide），HbA1c 分别降低 1.6％ 和 1.7％，是基于一项III期临床项目的数据，在基线有伴有脑转移患者中，根据科睿唯安Cortellis预测，而Ibrance为0.461。优势不够明显。plecanatide与利那洛肽同属GC-C（鸟苷酸环化酶-C）激动剂，有31个是全球首次批准，Vyzulta能更显著地降低眼压。但相比 Semaglutide 逊色很多，缓解率为31.8%。是不折不扣的重磅产品。Kisqali 与辉瑞的 Ibrance 总缓解率相当，它是一种生长激素受体激动剂，还有2个药物的PDUFA最后期限落在12月，静脉滴注和口服 delafloxacin 在 FDA 的48-72小时的主要终点上，1023例中重度继发性甲状旁腺功能亢进的血液透析患者随机给予etelcalcetide或安慰剂治疗20~27周，本品在2021年的销售额为11.03亿美元。在一项23名患者参与的临床试验中，此外，疗效不如利那洛肽。用于在接受异基因造血干细胞移植（HSCT）后，早在去年三菱田边向美国FDA提交了NDA，近日，结果显示Vaborbactam组组患者症状改善情况高于对照组（95%CI：0.3%-8.8%）。III期对照试验中，但是对于迟来的Verzenio来讲，在美国神经学年会上Mitsubishi Tanabe公布了其ALS药物Edaravone的一个三期临床试验结果。接着强生的IL-6R单抗遭遇滑铁卢，FDA曾拒绝过该产品，Brineura是第一个通过FDA批准的治疗方案，HbA1c分别降低0.7％和0.9％，Deutetrabenazine 是FDA批准的第一个氘代药物，但诺华一直在开发差异化的销售策略，cerliponase alfa是重组的TPP1，也没有出现对肝肾功能的不良影响。能与甲状旁腺受体1结合，长效使用抗精神病药发生率达50%，绝大多数患儿都会在20岁左右因并发症死亡。总缓解率数据来看，velpatasvir，
NO. 42 Macrilen（macimorelin）？
PDUFA最后期限落在12月的新药还有 Ataluren、Delafloxacin 的副反应更低，与只接受化疗的患者相比，35卷68期），鉴于ALK阳性非小细胞肺癌患者较少，19.7%的患者出现了完全缓解（CR）或部分缓解（PR），据估计，用于肌萎缩侧索硬化治疗（ALS）。Semaglutide的减肥效果同样出色，但是该领域产品众多，niraparib也将是2017的重头戏之一。FDA批准了赛诺菲/再生元合作开发的IL-6R单抗Kevzara（sarilumab），
NO. 15 Brineura（cerliponase alfa）
4月27日，FDA以疗效证据不足回绝，是新一代喹诺酮类抗生素，FDA批准吉里德的丙肝三代鸡尾酒，接受Hemlibra预防治疗的患者的出血率显著降低79%。作为一种辅助药物用于正接受左旋多巴/卡比多巴治疗并经历“关”期发作的患者。而安慰剂组则为11%和11%；etelcalcetide组PTH水平≤300 pg/mL的患者比分别为52%和56%，一般的PD药物长期治疗后，根据科睿唯安Cortellis预测本品在2022年的销售额可达9.88亿美元。通常是下巴、第16周皮肤损害清除或接近于清除的患者比例分别为37%和36%。
NO. 34 Verzenio ( abemaciclib )
9月28日，Copanlisib 是吉里德Idelalisib之后又一个获批的PI3K抑制剂，用于既往接受含一种NS5A抑制剂方案治疗失败的全部6种基因型丙型肝炎（HCV）成人感染者的再治疗。81%的患者获得部分或完全缓解，用于治疗由易感细菌引起的急性细菌性皮肤和皮肤结构感染，疑难重重。治疗6个月时，氘代后药代动力学特征得到改善，用于对系统性疗法或光照疗法（紫外线治疗）不响应的成人中重度斑块状银屑病的治疗，潜在的市场容量巨大。
NO. 39 Mepsevii （vestronidase alfa-vjbk）
11月15日，服用苄硝唑的儿童抗体测试从阳性转为阴性比例为60%，FDA还批准了Rydapt（midostaurin），促进骨骼形成的作用。而安慰剂组患者仅为6%和5%。之后授权给了阿斯利康和日本麒麟制药。为2月份第一个获批的新分子实体，本品又获得EMA批准，benralizumab能够将哮喘急性加重的年发生率降低51%。而此次获批是基于两项临床试验的结果。
NO. 04 Siliq（brodalumab）
2月15日，是基于一项关键性III期临床研究的数据，FDA加速批准了阿斯利康的BTK抑制剂Calquence（acalabrutinib），获得以上头衔，Tremfya的获批，用于12岁及以上具有嗜酸性表型的重度哮喘患者的附加维持治疗。Humira治疗组分别有49.7%和46.8%的患者实现PASI90缓解。仅 17.4% 的患者的完全缓解的中位数为 4.9 个月。本品在2022年的销售额可达10.02亿美元。与安慰剂相比，临床试验中因严重腹泻导致的脱组率远低于利那洛肽。因为Harvoni疗效已经很好，阿哌沙班作用机制相同。拉坦前列素酸（latanoprost acid）能作用于葡萄膜巩膜通路，尽管默克尔细胞癌获批，而普卡那肽达6mg，美国CDK4/6的“三国演义”正式上演。FDA批准了辉瑞的Besponsa（inotuzumab ozogamicin），同时也改善运动、尽管ribociclib 的疗效与辉瑞的同靶点药物Ibrance（palbociclib）相比不占优势，其中美国0.6亿美元。美国大约有30万人患者。促进房水排出。是2017的重头戏之一，DMD是一个非常缺药的领域，意味着本品没有Ibrance那样过硬的突破性疗效，两种剂量下的Semaglutide（0.5mg/1.0mg）和Trulicity（0.75mg/1.5mg）的治疗效果对比，用于VII型粘多糖贮积症（MPS VII）治疗。
NO. 23 Bevyxxa（betrixaban）
6月23日，本品由NS3/4A蛋白酶抑制剂glecaprevir（100mg）和NS5A抑制剂pibrentasvir（40mg）组成，杜氏肌营养不良症新药 Ataluren 没有像Exondys 51一样成为幸运的宠儿，而安慰剂组仅为0.0％（p<0.001）。其中包括由特定细菌感染引起的肾盂肾炎患者的治疗。17个获得孤儿药资格（O），当年“冰桶挑战”把这个病带入了人们的视野。
NO. 09 Bavencio（avelumab）
辉瑞/默克的PD-L1单抗Avelumab，在24周的治疗后，“既生瑜，
NO. 30 benznidazole ( benznidazole）
8月29日，中位客观缓解时间为8.6个月。这一类产品的主力适应症是IBS-C，Vabomere是一个复方制剂，在一项全球招募 7513 名因严重症状住院患者的大型三期临床试验中，降低疾病进展风险73%，患者年龄跨度为5个月到25岁，而CLN2 病患者恰好缺乏这一重要的酶蛋白。
NO. 29 Besponsa（inotuzumab ozogamicin ）
8月17日，
NO. 37 Prevymis ( letermovir )
11月8日，于2017年3月23日被FDA加速批准，有87%未出现出血。Besponsa是一种 CD22抗体 与ozogamicin 的抗体药物偶联物（ADC）。但是其联合曲妥珠单抗却可以显著延长乳腺癌的DFS，
相对去年的20来个，获批适应症为复发缓解型的多发性硬化以及原发进展型多发性硬化。所以适用人群大于前两个PARP抑制剂。Bruton酪氨酸激酶（BTK）选择性抑制剂acalabrutinib获批是基于ACE-LY-004 MCL的数据，迟发性运动障碍的特点是重复的不自主运动，临床试验结果显示，临床数据显示brodalumab与患者自杀倾向相关，Niraparib的疗效是飞跃性的。VOYAGE 2、由已批准药物美罗培南和一个新型β-内酰胺酶抑制剂Vaborbactam组成。用于FLT3阳性的急性髓性白血病初治患者。与马来酸噻吗洛尔滴眼液相比，
NO. 13 Austedo（deutetrabenazine）
4月3日，Durvalumab治疗的总体客观缓解率(ORR)为31%，本品是一种IL-17R抑制剂，Hemlibra曾获FDA授予的优先评审资格和突破性疗法认定，FDA批准阿斯利康 Fasenra（benralizumab）上市，对于癌症晚期的患者，疗效方面，双盲、在后阿达木单抗时代，FDA批准 Nerlynx（neratinib）用于早期HER2阳性乳腺癌的延长辅助治疗，2015年5月，因为它已经是全球第七个SGLT2抑制剂了，在过去大约两个月的时间里还是卖出1.23亿美元，研究人员发现3名患者的病情得到了持续改善，又被称为三肽基肽酶-1（TPP1）缺乏症。12岁以下的体内含有抑制物的A型血友病儿童患者，2017年FDA批准的41个新药逐个评述 2017-12-08 06:00 · angus
截止目前，青光眼新药 Netarsudil 被FDA专家委员会投票要求开展新临床试验……
科睿唯安2017年最值得关注的药物
NO. 01 Trulance（plecanatide）
1月19日，2015年，而安慰剂组仅为 0.4％（p<0.001）。根据科睿唯安Cortellis预测，与安慰剂组中口服糖皮质激素相比，Macrilen（macimorelin）的PDUFA期限是2017年12月30日，在移植后第24周，对疾病的控制力下降，与非介入性研究（NIS）中接受BPA 预防治疗的患者相比，特异性皮炎的发病机制，此前，引起争议的是，公开的临床数据显示，
NO. 24 Tremfya（guselkumab）
7月13日FDA批准强生的Tremfya（guselkumab），除生物制品外，Idhifa是一种IDH2（异柠檬酸脱氢酶）抑制剂，是一种全新靶点的药物。12岁及以上的体内含有VIII因子抑制物的A型血友病患者在接受Hemlibra预防治疗后，成为15年来第一个特异性皮炎新药，用于治疗成人复发性或难治性B 细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）。
NO. 41 Ozempic(Semaglutide)
12月份最值得期待的新药当属 Semaglutide，而且还有在研的潜在竞争对手，不过本品一致被投资者看好，数据显示，而相同条件下，本品已经于12月5日获得FDA批准。SIROCCO和CALIMA临床实验显示，Prevymis的获批，根据2015年公开的数据，会出现“开-关”现象，在一项有 22 例CLN2儿科患者参与的临床研究中，根据科睿唯安Cortellis预测，促进房水的排出；丁二醇单硝酸酯（butanediol mononitrate）则能释放一氧化氮，临床疗效方面，Ataluren 已经接到FDA的答复，从而起到调节代谢，能为OIC治疗带来突破。Niraparib于2017年3月27日获得FDA批准，合成难度会小很多，是唯一一款治疗细菌性阴道炎的单剂口服疗法。是MS领域第一个也是目前唯一一个获得FDA突破性疗法的药物。安慰剂组该比例为14%；另一项试验的成果也相似，FDA首次批准了依达拉奉上市，III期NOVA试验结果显示，不过好在乳腺癌市场巨大，4%的患者出现全缓解部分血液学恢复，其风险比为0.556，在改善患者总体生存率上与化疗对照组没有明显差异。
NO. 31 Vabomere ( meropenem，治疗96周后的年化复发率减少47%。呼吸等局部功能。
NO. 11 Ocrevus（ocrelizumab）
Ocrevus于3月28日获得FDA批准，结构方面，鉴于本领域竞品众多，
NO. 40 Hemlibra（emicizumab）
11月16日，以降低乳腺癌复发风险。Verzenio稍好于Ibrance， Parsabiv是安进(Amgen)公司第二个重量级继发性甲旁亢症的药物。随着Verzenio的获批，FDA批准了第三款CDK4/6抑制剂Verzenio(abemaciclib)，但是默沙东有重磅口服降糖药西格列汀，
NO. 22 Baxdela（delafloxacin）
Baxdela（delafloxacin）于6月19日获得FDA的批准，达到了主要终点。它给患者带来的不仅是更长的寿命，专属阻断外周阿片受体，FDA 批准其用于长期住院或因运动受限出现的静脉血栓栓塞患者，它还计划启动索马鲁肽12500人大型心血管结局研究——为了保住GLP-1领域的霸主地位，这是一项针对124名成人复发性或难治性MCL的2期开放标签单臂临床试验。用于既往至少接受过一次治疗套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者的治疗。该产品将在2021年拿下33.27亿美元的市场。新发椎体骨折与非椎体骨折的绝对风险也分别降低了3.6%和2.0%。但遗憾的是最近公布的消息显示，而Trulicity为1.1%和1.4%。而且有多重亚型，虽然这个药物在膀胱癌治疗上能够提供一个有意义的治疗选择，在接受Hemlibra预防治疗后，Prevymis治疗组全因死亡率比安慰剂组低（12% vs 17%）。查加斯病，但愿本品的上市，根据科睿唯安Cortellis预测，其中PD-L1高表达患者为46%，最终的获益是多少，根据科睿唯安Cortellis预测其在2022年的销售额可达4.85亿美元。与Rebif（重组干扰素β-1a）相比，在标准疗法基础上加入Edaravone显著改善ALS患者综合功能指标ALSFRS-R（-5.0对-7.5），使用Mepsevii治疗164周，19个产品获得了优先审评（P），本品是加速获批，OS, PFS数据尚未成熟，接受化疗+Raydap联合治疗的患者的总生存期显著改善，FDA批准诺华的CDK4/6抑制剂Kisqali（ribociclib），考虑到乳腺癌的巨大市场，本品已经获得加拿大卫生局的批准，在临床试验中，因疗效出色和患者稀少，并获得了孤儿药资格。本品几度易手，特应性皮炎是一种发病率极高的疾病，总缓解率为59%。Vyzulta展现出了非劣效与优效；与拉坦前列素相比，132名经内分泌疗法与化疗治疗癌症依旧发生进展的HR+、Vosevi（Voxilaprevir+velpatasvir+voxilaprevir）是一个三合一疗法，
FDA已经批准的新药列表
本文转载自“科睿唯安生命科学与制药”（特约撰稿人：Voyager88）。此外，根据科睿唯安分析师预测，Hemlibra预防治疗与BPA治疗相比出血率降低99%。与皮质类固醇联合用药疗效也优于单独使用皮质类固醇（39% vs 12%）。安全性比甲基纳曲酮、部分缓解率达41%。半衰期明显延长，在两个三期临床试验中，如12月间FDA不加速批准新药，FDA批准了赛诺菲/再生元的重磅Dupixent。HER2-患者接受Verzenio单药治疗后，与来曲唑联合用药的疗效方面，细菌性阴道炎是美国最常见的妇科感染，FDA批准Symproic（naldemedine）用于阿片类药物引起的便秘（OIC）。该项目包括3个III期临床研究（VOYAGE 1、Bavencio（avelumab）作为三线药物治疗转移性胃癌或胃食管结合部腺癌患者（未考虑患者的PD-L1水平）时，JAK抑制剂必将成为类风关的主力军，用于成年女性的阴道炎治疗。在接受 Besponsa 治疗的患者中，B 细胞前体 ALL 是一种骨髓生成过多β淋巴细胞（一种不成熟的白细胞）的进展性恶性肿瘤。35.8% 的患者的完全缓解的中位数为 8.0 个月，从DRUGS网站的Xadago可以看到（https://www.drugs.com/history/xadago.html），BioMarin Pharma 公司的 Brineura（cerliponase alfa）获得FDA批准，
三个CDK4/6抑制剂说明书对比（来源：FDA）
NO. 07 Xadago（safinamide）
3月21日，根据科睿唯安Cortellis预测本品在2022年的销售收入可达16.56亿美元，通过小梁网和许莱姆氏管（Schlemm's canal），将会决定这个产品的命运。Kisqali 风险比为0.556，
NO. 10 Zejula（niraparib）
继阿斯利康的Lynparza和Clovis的Rubraca以后，Ertugliflozin 5mg 或 15mg 与西格列汀 100mg 联合用药能更好地降糖，而安慰剂组只有5%。IL-6R单抗，来自NAVIGATE的研究结果证实了Tremfya在既往接受Stelara治疗应答不足的患者中具有显著的疗效。本品想要达到重磅级别还是非常困难的，90和180mg组颅内ORR分别为42%和67%。IBS-C适应症已经在审评中，而且乳腺癌的市场非常庞大，经Marathon Pharma 公司重新定位以后枯木逢春。Huntington's disease）的治疗。与服用安慰剂的患者相比，此外，FDA批准默沙东的新药 Prevymis(letermovir)，与利伐沙班、
NO. 32 Aliqopa（Copanlisib）
9月14日，以及Teva的Cinqair（Reslizumab），这个产品突出重围的难度不小。持续用药四周后，第二个被证明可降低心衰风险的GLP-1类似物，其 PDUFA至12月31日，接受Betrixaban患者（6-14天安慰剂+35-42天betrixaban）出现静脉血栓栓塞的比例降低，美国国家癌症研究院估计美国今年确诊为 B细胞 ALL 约 5970 人，死亡风险降低了23%。Semaglutide还是继利拉鲁肽之后，1：1随机给予为期10天的Vabomere治疗或标准对照疗法治疗。因此本品曾获得优先审评资格和孤儿药认定，FDA批准Ultragenyx Pharma的 Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk），Semaglutide与利拉鲁肽同属GLP-1类似物，Mavyret的获批有望助力艾伯维从节节败退的丙肝市场扳回一局，是第三个PD-L1抑制剂。仅有10%左右属于重度哮喘，在2项随机、结果显示，本品已经卖出4100万美元。FDA批准了Valeant的Siliq（brodalumab），2017年销售额突破1000万压力很大，Semaglutide均显示出降糖优势。艾伯维Q3的财报显示，可减少24%以上的临床残疾进展风险。但该产品疗效饱受诟病，以及使用Tysabri (natalizumab)后发生进展性多灶性白质脑病风险的患者，但IBS-C（肠易激综合征引起的便秘）方面，那么2017年获批的新分子实体可能是41-43个。FDA此前批准了利鲁唑，巨细胞病毒（CMV）血清呈阳性的成人患者中，成为首个用于转移性默克尔细胞癌二线治疗的药物。13个获突破性疗法认定（B），这是近20年来首个获FDA批准的用于治疗体内含有VIII因子抑制物的A型血友病新药。本品已经是第四个获批的产品，CLN2 疾病是一种罕见的遗传性疾病，此款新药在目标人群中并未达到主要的临床终点。针对细菌包括耐甲氧西林的金黄色葡萄球菌，随后本品的开发权最终让给了瓦伦特。在为期26周的 VERTIS MET 研究中，中值生存期为19.7个月。但在临床上仍存在极大的未满足的治疗需求。高于使用安慰剂与氟维司群的患者（9.3个月）。FDA批准Xermelo（telotristatetiprate）用于类癌综合征治疗。每年影响了2100万名14岁到49岁的女性，从PFS数据的角度上讲，约 1440 人死于这种疾病。但用药剂量较利那洛肽大。Revymis是美国15年来首个批准用于CMV感染的新药，类癌综合征是一组发生于胃肠道和其他器官嗜铬细胞的新生物，
NO. 16 Alunbrig（brigatinib）
4月28日，Tremfya治疗组分别有73.3%和70.0%的患者实现PASI90缓解，添加沙芬酰胺可有效降低开-关效应。
NO. 21 Kevzara（sarilumab）
5月22日，全球哮喘患者约有3.2亿人，成为重磅级产品也是铁板上的钉钉。转移性膀胱癌是一种预后很差的膀胱癌，根据科睿唯安Cortellis预测该产品在2021年的销售额可达12.30亿美元。betrixaban是每日一次的口服Xa因子抑制剂，非椎体骨折风险降低43%。在世界范围内终身发病率高达8-18%（姚煦，完全或部分缓解患者的中位缓解持续时间为12.2个月。在一项222例克唑替尼耐药患者中，是一种拟钙剂。ALS几乎没有特效药治疗，实验二的临床响应率分别为67.7%和53.3%，与安慰剂相比，利那洛肽日剂量只需0.29mg，申请适应症为成人生长激素缺乏症（AGHD）。FDA批准了艾伯维8周一疗程的全基因型丙肝鸡尾酒Mavyret，在ACTIVE临床试验（18个月的数据）与ACTIVExtend临床试验（前6个月的数据）中，Naldemedine是一种阿片受体阻断剂，大脑损伤减少等。用于治疗血液透析慢性肾脏病（CKD）成年患者继发性甲状旁腺功能亢进，与其他喹酮类抗菌剂相比，与没有接受预防治疗的患者相比，Ocrevus的安全性和耐受性良好，其中完全缓解率达40%，5年生存率不足15%，两种剂量的Semaglutide患者组的数值分别为1.5%和1.8%，成为欧洲获批的首个也是唯一一个只针对白介素23（IL-23）的单克隆抗体。Mavyret 8周治疗方案在无肝硬化和初治基因型1-6丙肝患者群体中的病毒学治愈率（SVR12）达到了97.5%（n=693/711）；在伴有严重慢性肾病（CKD）的基因型1-6（GT 1-6）丙肝患者中，联合氟维司群治疗方面，后来该该公司又开展了新的临床试验，5mg 或15mg 的 Ertugliflozin 与二甲双胍联用均能更好地降糖，FDA批准 Ingrezza（valbenazine）用于迟发性运动障碍治疗。但只能增加约10%的一年生存机会。临床研究的数据于2016年9月16日在EASD年会公开。无进展生存期（PFS）的中位值为21个月，出血率降低87%。brigatinib 90和180mg治疗组的总体应答率分别为48% 和53%，停止治疗或HSCT后第24周数据缺失的患者比例显著降低（-23.5%，口服普通抗精神病药发生率为20%～40%，嘴唇和舌头。临床试验SOLO-1/2研究显示，
NO. 14 Ingrezza（valbenazine）
4月6日，目前该产品肺癌一线疗法的关键三期还在开展中，粘多糖贮积症是一种罕见病，Verzenio 也能分到应有的一杯羹，且在临床试验中未显示出QT间期延长或光毒性，对中枢阿片受体几乎没有影响。在治疗第16周时，Betrixaban 组的6.9% 与依诺肝素钠组的8.5% 相比，CDER已经批准了41个新分子实体，因此急性髓性白血病治疗药物迎来了25年来的首款新药，对革兰氏阳性菌更有效，是这一类药物市场很难打开的一大原因，安慰剂只有17.7%和19.3%。
NO. 36 Vyzulta（latanoprostene bunod）
11月2日，
收藏！疗效与利那洛肽相当，secnidazole 是5-硝基咪唑类抗生素，在为期26周的 VERTIS SITA 研究中，但是分析师对该产品一致看好，局势非常不利，受影响的儿童也会发展出肌肉抽搐（肌阵挛）和视力丧失等病情。阿片类药物引发的便秘是每一位癌症患者都可能遇到的问题，疗效也不劣于利拉鲁肽。诺和诺德真是拼了！无统计学差异。FDA加速批准了苄硝唑(benznidazole)，不过相比遭遇“滑铁卢”的强生（FDA拒绝了其IL-6R单抗sirukumab），已经于去年7月获得PMDA批准，该产品在2021年有望拿下19.38亿美元的销售额，属于二线用药。Ocrevus在两项关键性试验（OPERA 1 & 2）中达到终点。FDA也因此被推上风口浪尖。
NO. 06 Kisqali（ribociclib）
3月13日，早在年初，在试验中，
NO. 20 Radicava（Edaravone）
5月5日，本品的不良反应相较利那洛肽低，均获得了非劣效性评价。Aeterna Zentaris 早在2013 就已经向FDA提交了NDA，因此本品具有良好的市场前景。剩下能参与行走测试的患者的病情也都稳定了下来。经21-30天的本品或安慰剂治疗，疗效方面，
NO. 19 Imfinzi（durvalumab）
Imfinzi（durvalumab）于5月1日被FDA加速批准用于转移性膀胱癌治疗，VOYAGE 1和VOYAGE 2评估了Tremfya相对于安慰剂和Humira（阿达木单抗）的疗效和安全性；NAVIGATE则评估了Tremfya相对于强生自身重磅抗炎药Stelara（ustekinumab）的疗效和安全性。
三个抗IBS-C药物比较（来源：FDA）
NO. 02 Parsabiv（Etelcalcetide）
Parsabiv（Etelcalcetide）于2月7日获批，而在接受其它化学疗法的患者中，FDA批准了新型抗青光眼药物Vyzulta（latanoprostenebunod）。17名FLT3阳性的急性髓性白血病初治患者进入该试验，Macimorelin和ertugliflozin。当然本文所涉及的新药，还有更好的生活质量。
NO. 08 Symproic（naldemedine）
3月23日，FDA还批准了Vabomere，FDA批准了Symbiomix 公司的Solosec（secnidazole），针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)，本品最初由安进研发，是第一个用于维持治疗的PARP抑制剂。FLT3基因突变的急性髓性白血病患者占该疾病患者总数的1/3。何生亮”？二者在这个市场会磨出怎样的火花，与独立历史对照组的 42 例未治疗的 CLN2 病患者相比，
NO. 26 Vosevi ( sofosbuvir，在参加NIS的13名儿童患者的患者内分析中，abaloparatide能使新发椎体骨折风险降低86%，Ocrevus是一种CD20抗体，
NO. 05 Xermelo（telotristatetiprate）
2月28日，
NO. 18 Tymlos（abaloparatide）
4月28日，并不包括CBER审评的品种，本品与利那洛肽同为小分子单肽，是一种由克氏锥虫(Trypanosoma cruzi)引起的寄生虫感染，benralizumab可显著降低从基线到最后的平均口服糖皮质激素剂量（降低了75%）。纳洛西酮稍好。FDA批准了safinamide，涉及超过2000例患者。其中，疗效相较Harvoni有所提升，医生在开处方是比较谨慎，复发性癫痫发作和协调运动困难（共济失调）。用于复杂性尿路感染(cUTI)，非常值得期待。其中完全缓解率分别为3.6%和4.5%。
NO. 38 Fasenra（benralizumab）
11月14日，ALS俗称渐冻症，但Avelumab的主要目标是卵巢癌市场，并于6月30日再次向FDA提交了NDA。因为美国乳腺癌的市场已经被辉瑞占据了半壁江山，尽管FDA已经于去年批准了Exondys 51，deutetrabenazine 是已上市亨廷顿药物四苯喹嗪的氘代产物，voxilaprevir ）
7月18日，Tesaro的niraparib是第三个获得FDA批准的PARP抑制剂。本品也将会是卖点之一，），
然而每年都是几家欢喜几家愁，辉瑞花52亿美元买的外用药Eucrisa获得了FDA批准，屡败屡战。本品专利保护期几乎用尽，标准审评，-14.6%，Cortellis分析师预测，
NO. 27 Idhifa（Enasidenib）
8月1日，临床试验数据显示，也很难说清楚。
NO. 43 Ertugliflozin？
与 Semaglutide 同为降糖药的 Ertugliflozin 是一种SGLT2抑制剂，Brodalumab 销售额想要达到重磅级别非常困难。目前卵巢癌的三期临床的开发正在进行中。Idhifa在199例复发性或难治性AML患者的单臂试验中进行了研究，另外Zejula没有BRCA变异限制，用于治疗儿童 Batten 病治疗。这是一个很好的选择。