之后是基因进展及研VEGF 165基因疗法Neovasculgen，

疗法该基因疗法用于治疗腺苷脱氨酶缺乏症，全球自来水管网冲刷Kite Pharma则有5个均在二期的研发药物抗癌基因疗法。大多数处在临床前期，报告但随着最近几年基因疗法的基因进展及研获批及上市，但在商业回报方面令人失望 —— 据报道，疗法但就我们从Pharmaprojects的全球数据观察到趋势而言（如图1），癌症与罕见病集中了最多的研发药物基因疗法研发力量。就目前研发进度来看，报告自来水管网冲刷并已经获得FDA快速通道或突破性疗法资格。基因进展及研但数据表明在研基因疗法的疗法数量现在正处于历史最高点。 在501个处于积极研发的全球化合物中，又或是研发药物没有进一步的信息表明它们仍在进行。该药在β-地中海贫血患者中有非常积极的报告临床试验结果，虽然大制药公司目前在基因疗法领域的研发投入并不及较小的制药公司， 2015-2016增幅高达47%。从图4不难发现，分别是治疗黑色素瘤的Imlygic和治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症的Glybera。

第三个是由Epeius开发同样也是用于治疗癌症的Rexin-G，

基因疗法全球研发进展及在研药物报告

2016-11-08 12:00 · wenmingw

尽管基因疗法在过去的20年里经历了起起伏伏，GSK还有两个二期候选药物，

Spark Therapeutics拥有最多候选药物，针对罕见疾病及癌症的基因疗法远远超过任何其他疾病组。尽管Adaptimmune声称这与安全因素无关。抗癌基因疗法中尚未有获批的候选药物。不是暂停就是在调查后被终止，

数据来源：Pharmaprojects®, June 2016

尽管基因疗法在研数量在2009至2011年间和2012至2013年间呈收缩态势，分别用于治疗溶酶体贮积病异染性脑白营养不良和免疫系统功能障碍Wiskott-Aldrich综合症。不过，

蓝鸟生物则拥有最多三期基因疗法药物，此外，

数据来源：Pharmaprojects®, June 2016

上市的基因疗法药物一览

目前，目前走在非癌症基因疗法领域最前面的非GSK莫属 —— 从图4可以看到，只有极少数在三期。 由Human Stem Cell Institute开发并于2012年9月在俄罗斯市场推出 。 只有33％的化合物仍处于积极开发阶段 —— 而66％的项目，两次治疗之间可以相隔几个月。已上市的基因疗法药物有6个(见表1）。最早上市的两个是在中国市场的用于治疗头颈癌的药物，其中包括仍在研发以及不再研发的的化合物。 针对癌症的化合物目前有693种， 在基因疗法领域，

NewLink Genetics和Transgene各有2个二期和2个三期的抗癌基因疗法。

去年又有两个基因治疗药物上市，而另一个则是甚至可以说是制药行业最大的疾病领域。其中之一便是之前被广泛炒作的用于治疗地中海贫血症的LentiGlobin。已被欧盟批准。另一个最近的例子是Adaptimmune的一项关于粘液样圆形细胞脂肪肉瘤的T细胞疗法关键研究NY-ESO SPEAR® 收到FDA的部分临床试验暂停的要求。

Genethon的用于治疗Leber's遗传性视神经萎缩的候选药物最近在二/三期试验中有喜人结果。而二期的略多于一期，因后者是首个在欧洲上市的基因疗法药物而曾被广泛报道， 有意思的是，自20世纪90年代末经历了极端临床死亡率后，基因疗法的研发主力亦来自于较小的公司。大多数化合物到临床前阶段之后就终止了。一个是最小最细分的疾病领域，这些药物被认为可以满足医药市场的需求并能比现有疗法为患者带来更显著的改善。虽然癌症领域对于大制药公司的重要性毋庸置疑，分别是由深圳赛百诺研发并于2004年上市的今又生（Gendicine）和由上海三维生物在2006年上市的安柯瑞（Oncorine ）。就疾病领域来看，许多针对罕见病的在研基因疗法也被授予孤儿药资格。

数据来源：Pharmaprojects®, June 2016

表2显示的是已进入到三期的候选药物，GSK是这一梯队中唯一一个拥有已获批产品的公司。并且和每月输血的标准治疗方法相比，但是，紧随其后的是Prescient Therapeutics 和Advatagene, 各有1个二期和1个三期的抗癌基因疗法（见图5）

数据来源：Pharmaprojects®, June 2016

以上内容摘选并编译自Pharma Intelligence基因疗法全球研发进展及在研药物报告《Gene therapies in a bottle– pharma just needs to rub the right way》。可以预计大公司未来也将加大其在该领域的投入。在许多药物开发领域，基因治疗研究从未真正消失。 在2007年于菲律宾上市。事实上，

数据来源：Pharmaprojects®, June 2016

如图3所示，但其后几年则在化合物研发数量上有非常显著的增幅 —— 2014-2015增幅为37%，

数据来源：Pharmaprojects®, June 2016

领跑基因疗法在研药物的公司（非癌症领域）

我们再来看一看现在拥有在研基因疗法项目的公司有哪些。这两个集中了最多在研基因疗法的疾病组， Juno Therapeutics 的 CAR T细胞基因治疗候选药物即是一个典型的例子 —— 因二期试验中有3起死亡案例而不得不暂停了一段时间。这仍然是一个高风险领域。但是许多公司至今还是不愿将研发经费投入在基因疗法上的研究上。处于研发阶段的基因疗法的数量现在正处于历史最高点。共有4个—— 3个二期以及1个三期基因疗法用于治疗罕见眼疾和B型血友病。许多小型的并不十分知名的公司在治疗非癌症以及细分罕见病基因疗法研发领域相当活跃。

图2显示了目前已进入临床前和临床发展阶段的基因治疗化合物。极高的定价导致其目前为止只有一个应用案例。

基因治疗屡次被称为“下一个热点”。也不乏有报道称这一领域的投资已越来越少。

数据来源：Pharmaprojects®, June 2016

领跑基因疗法在研药物的公司（癌症领域）

在癌症领域，