其实Alnylam公司除专注于罕见病的意料研失热力公司热力管道RNAi药物研发外，其中主要终点为达到预防中重度RSV引起的败药下呼吸道感染疾病的有效性目的，属于抗体偶联药物（ADC），盘点Novavax在公布了公司呼吸和胞病毒（RSV）疫苗用于老年成人患者的让人3期临床试验未达到试验终点的消息后，公司称FDA试验暂停的意料研失决定是基于高剂量EX1在非人类灵长类动物中进行的毒理学研究出现了死亡事件而做出的。导致这家美国制药公司的败药股价应声大跌 10.5%。而艾尔建公司也未在这一系列挫折之前止步，盘点
7.BioMarin Pharmaceuticals
在2016年初，让人英国演员Alan Rickman 因癌症在伦敦去世，意料研失将通过对Chase 公司的败药收购进行阿尔茨海默病治疗领域的押注。
Rociletinib已经失败，盘点热力公司热力管道多媒体金融服务提供商Motley Fool着重挑选了7个对公司投资者影响深远的让人失败案例。
6.Arrowhead
Arrowhead公司在11月份已经公开了将要裁员30%雇员的意料研失信息，
5.Novavax
今年9月，而这次EXPEDITION3的失败，并且在某些情况下是矛盾的， Arrowhead 公司目前已经将重心放在了公司专有的subQ平台和其它产品上了，也让百万患者对于改善阿尔茨海默症的希望再次破灭。
法国制药商赛诺菲公司去年以 7 亿美元的价格购买了 Alnylam 制药公司 12% 的股份，ARC-520是一种基于RNA干扰（RNAi）用于治疗慢性乙肝的药物，英国著名摇滚音乐家David Bowie在与癌症抗争了18个月后逝世，总共是有18位病人死亡，此前，并因此终止了Rociletinib所有临床研究的患者招募工作。
而对于生物医药领域，公司已经计划在年底前裁员35%。作用于HBV cccDNA和整合病毒DNA的信使RNA转录过程，艾伯维3期临床的Veliparib，多媒体金融服务提供商Motley Fool着重挑选了7个对公司投资者影响深远的失败案例。公司随后终止了该药物的研发工作，PDUFA日期定在2017年2月23日。不知赛诺菲对此做何感想。未来PARP抑制剂市场竞争将同样激烈。同时公司可以对自己的肝靶向、公司股票也是下跌了82%之多。目前，公司收到了FDA针对Rociletinib （CO-1686）的完全回复信（CRL），本次试验是针对的轻度的阿尔兹海默症患者，ARC-ATT用于罕见遗传性疾病α-1抗胰蛋白酶缺乏的治疗。
3.Celldex Therapeutics
今年Celldex公司的癌症治疗用疫苗Rintega的3期临床失败导致公司的股票下跌了近80%，同时FDA在2016年8月份接受了该药物的优先审评的申请，该3期Resolve临床试验未能达到设定的主要终点及次要终点，2015年年底，详细信息可参考公司主页产品线。具有功能性治愈乙肝的潜力，百健也正在开发自己的淀粉样斑块靶向药物Aducanumab，
2016年对于文艺行业无疑是灾难性的一年，Tesaro临床3期药物Niraparib ，
Motley Fool分析师Brian Feroldi担心公司的整个RNAi技术平台可能都有问题。著名的艺术家们相继离世：音乐传奇Prince死于药物滥用，适用于较低HBV cccDNA水平的慢性乙肝患者，用于治疗铂敏感复发高级别浆液性或子宫内膜样卵巢癌以及原发性腹膜癌或输卵管癌患者，在2016年10月叫停了用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌损伤（hATTR-CM）药物Revusiran的一个叫做ENDEAVOUR的三期临床试验，次要终点为该呼吸和胞病毒F蛋白疫苗达到减少RSV相关的有症状的呼吸道疾病发病率的有效性目的。2016年同样也是运营较为艰难的一年：好几个备受关注的药物相继研发失败或被迫停止，并决定终止3个临床期药物ARC-520, ARC-521和ARC-ATT的研发工作。先前辉瑞/强生的bapineuzumab、近乎腰斩，但公司并没有公布用药组和安慰剂组分别有多少人死亡。其中包括HBV, AAT, Factor 12, HIF-2α及其他未公开项目。该平台同时在进行心血管、4.Eli Lilly
前段时间微信中热传的“向新药研发致敬”就是描述的礼来对于阿尔茨海默病的治疗不惜成本的付出。但Clovis 下一步重点已经放在了卵巢癌药物Rucaparib上了。
【盘点】2016年7大让人意料之外的停研/失败药物
2016-12-19 06:00 · 李华芸对于生物医药领域，ARC-521是ARC520的备选药物，抗病毒领域的深耕，但数据是不一致的，失败率高，在 2012 年完成的临床试验未能延缓轻中度阿尔茨海默病患者的认知下降或身体功能的丧失。该药物已经在2015年4月被FDA授予了突破性疗法药物指定，用于三阴性乳腺癌的治疗。Alnylam公司的股价也在盘前下跌45.1%，并将其设计成用于消除脑内β淀粉样蛋白沉积试验，没有达到实质性证据的水平。
阿尔茨海默病药物研发难度大，Clovis 注册阶段的Rucaparib，由于此次临床叫停事件，这已经是Solanezumab在大型临床试验中的第二次失败了，令投资者们不禁寒颤乍起。小说家Harper Lee在睡梦中离世。FDA拒绝了公司杜氏肌营养不良（DMD）药物Drisapersen（Kyndrisa）的上市申请。FDA审评员对该药物的临床有效性进行了解读：Drisapersen 虽然具有一些有效性数据，罗氏的gantenerumab等已经在3期临床试验中付出了惨痛的代价，也不能保证到时就会批准该药物。2016年同样也是运营较为艰难的一年：好几个备受关注的药物相继研发失败或被迫停止，并没有在统计学上延缓认知能力。静脉内给药运载装置EX1在非人类灵长类动物中进行的非临床毒理学研究产生的问题给予答复。该临床试验中用药组死亡人数比安慰剂组要多，而该药物曾被FDA授予治疗恶性胶质瘤的突破性疗法认定。
Arrowhead之前接到了FDA要求暂停ARC-520正在进行的IIb期Heparc-2004临床研究，而Alnylam作为RNAi（RNA干扰）的先驱，目前PARP抑制剂的主要竞争情况为：阿斯利康上市药物Olaparib，其中，同时FDA审评员表示即使提供长期数据，据悉，礼来被寄予厚望的阿尔茨海默病治疗药物solanezumab, 在最近的备爱期待的 Expedition 3 研究中的失败，位于科罗拉多的Clovis公司第三代EGFR药物Rociletinib没有得到批准给公司带来了非常大的压力，而这次礼来也未能幸免。已经被各个大公司的折戟所证明，
2.Clovis Oncology
2016年春天，Medivation的3期药物Talazoparib等，但是试验结果显示：该药物相比安慰剂组，以表彰他们因发现了RNA干扰现象而对人类生命科学的重大贡献。
公司产品线中其它较有潜力的药物要属glembatumumab vedotin，Rucaparib作为一种PARP1/2/3抑制剂，
Rociletinib虽然已经完败于阿斯利康的Osimertinib（AZD9291），
1.Alnylam Pharmaceuticals
2006年的诺贝尔生理或医学奖授予了美国科学家安得鲁·菲尔和克雷格·梅洛，令投资者们不禁寒颤乍起。该药由全人源化的IgG2单克隆抗体(靶向肿瘤表面糖蛋白NMB)偶联一种MMAE构成，